2021年底，國家醫(yī)保局談判代表的“靈魂砍價”一度登上熱搜并刷屏朋友圈。曾經(jīng)近70萬元一支的諾西那生鈉注射液，經(jīng)過8輪價格談判，最終被“殺”到3.3萬元，并于2022年1月1日正式納入新版國家醫(yī)保目錄，讓不少脊髓性肌萎縮癥患者及家庭重拾希望。我市醫(yī)保此藥報銷比例居民直報81%、職工直報92%，患者自費8%—19%的費用，在家門口即可安全完成治療，大大緩解患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，更方便了患者的長期序貫治療。
3月15日，患者小宇（化名）在鄂爾多斯市中心醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科二區(qū)完成了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療，這也是該藥大幅降價并納入醫(yī)保目錄后，內(nèi)蒙古鄂爾多斯市首例接受注射治療的患者。
脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的致殘致死性疾病，全球患病率約為1-2/100000，主要特點為肢體無力和肌肉萎縮，嚴(yán)重的患者無法行走，甚至累及呼吸肌導(dǎo)致呼吸衰竭死亡。2018年5月，SMA被列入國家衛(wèi)生健康委員會等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，我國患者大約在25000人，每年新發(fā)患者850人左右。王俊梅教授指出，諾西那生鈉注射液是全球首個脊髓性肌萎縮癥疾病修飾治療藥物，用藥后可改善患者生活質(zhì)量，降低死亡率。需終身用藥。
3月15日下午14時，治療室里，接受局部麻醉的小宇側(cè)臥在床上，常年罹患SMA的患者，要成功給藥并非易事。由于肌肉萎縮無力，這些患者脊柱已經(jīng)嚴(yán)重側(cè)彎畸形，吳迎春主任結(jié)合患者全節(jié)段脊柱三維重建，對腰椎穿刺點進(jìn)行精確定位，由楊紅霞護(hù)士取出藥品并確認(rèn)藥品復(fù)溫至25℃，桂月江醫(yī)生將5毫升諾西那生納注射液緩緩地注入其腰椎蛛網(wǎng)膜下腔。吳迎春主任指出，因為這個藥物對患者來說特別珍貴，在抽取和注射的時候都格外仔細(xì)、小心。注射完成后，小宇感覺良好，沒有任何不適，之前無力的身體仿佛又恢復(fù)了生機(jī)，這個15歲的大男孩再次重拾信心。
據(jù)了解，罕見病患者的用藥一直是國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過程中重點關(guān)注的品種，從2019年國家醫(yī)保藥品目錄常態(tài)化調(diào)整以來，每年都會有罕見病用藥品種通過談判的方式進(jìn)入醫(yī)保目錄。2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中，7種罕見病用藥通過談判方式進(jìn)入醫(yī)保目錄中，其中就包括諾西那生鈉注射液。罕見病領(lǐng)域?qū)＜冶硎?，罕見病藥品研發(fā)難度大、周期長，一直難以滿足患者臨床需求，即使研發(fā)上市，價格往往極其昂貴，這次醫(yī)保目錄調(diào)整，新增進(jìn)目錄的罕見病藥品很好地填補(bǔ)了國內(nèi)相關(guān)罕見病治療用藥的空白，為臨床用藥提供了選擇，也讓更多的罕見病患者得以延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量。
“每一個小群體都不該被放棄”，這不僅是罕見病患者的心聲，更是健康中國的美好愿景，希望更多的罕見病用藥，可以經(jīng)過談判納入醫(yī)保，讓患者看得起病，用得上藥，為更多家庭帶去新的希望。
